Sarah Conte, PhD

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Research Communication Partner

PhD, Cell and Molecular Biology
University of Texas at Austin

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了解临床研究:获得批准、进行研究注册并报告成果

内容梗概

您是否正准备开展临床研究?了解如何获得批准、进行注册以及报告研究成果。

Researcher conducting a clinical study

临床研究通常会涉及志愿者(也称为参与者),旨在推动医学知识的发展,并寻找预防、筛查、诊断和/或治疗疾病的更佳方案。每项临床研究都应具备一套方案,描述研究中要完成的工作、研究如何进行,以及研究中各个部分的必要性。一项研究可能需要招募患有特定疾病的患者或健康人士作为志愿者。

大多数临床研究的目标是确定试验或治疗方案是否安全有效。临床研究也可侧重于医疗护理的其他方面,例如改善慢性疾病患者的生活质量等。

临床研究的类型

干预性研究 vs. 观察性研究

在干预性研究中,参与者根据调查人员制定的方案接收具体的干预措施。这些干预措施可能会改变参与者的行为、涉及的医疗程序或医疗产品(如药物或仪器)。

目的是通过衡量参与者获得的特定疗效来确定干预措施的安全性和有效性。例如,调查人员可向患有高血压的参与者给予药物或实施治疗方案,以观察其血压是否降低。

而在观察型研究中,参与者获得的干预措施或程序只是其日常医疗护理的一部分,调查人员并未向参与者提供具体的干预措施(如干预性研究中的措施)。例如,调查人员可观察一组老年人,以进一步了解不同生活方式对心脏健康的影响。

前瞻性研究 vs. 回顾性研究

在前瞻性研究中,调查人员将在研究期间观察相关结果(如疾病的发展)并将其与其他因素(如疑似风险或保护因素)相关联。此类研究通常需要长期观察一组研究对象。预期的研究结果在研究人群中应是常见的;否则,如果观察到的结果数量过少将失去其统计意义。

研究员应尽一切努力规避偏倚的来源,如不同类型的失访。与回顾性研究相比,前瞻性研究通常具有较少的潜在偏倚和混淆的来源。

在回顾性研究中,调查人员审阅现有数据,并对研究开始时确立的结果相关联的疑似风险或保护因素的显现程度进行调查。许多珍贵的病例对照研究(如 Lane 和 Claypon 于 1926 年所做的乳腺癌风险因素研究)都属于回顾性研究。

与前瞻性研究相比,混淆和偏倚在回顾性研究中更为常见。因此,回顾性研究往往受到批评。如果预期的研究结果不是很常见,则需要预估相对风险的前瞻性研究的规模往往过大而不可行,因此必须进行回顾性研究。在回顾性研究中,比值比提供了对相对风险的预估。

比例对照 vs. 队列研究

病例对照研究是将患有特定疾病的患者或预期结果(病例)与未患有特定疾病的患者或结果(对照组)进行比较。在此类研究中,调查人员将进行回顾,以比较每组患者中风险因素暴露频率的高低,从而确定风险因素与疾病间的关系。

对照组是根据未知的结果选出的。病例对照研究通常适用于研究罕见的医疗结果。与队列研究相比,它们的开支相对较低,因为所需的参与者人数较少,并且研究速度更快。但病例对照研究更易发生选择偏倚和回忆/回顾性偏倚

队列研究是指前瞻性地追踪一个或多个样本(称为队列),并进行关于疾病或结果的后续状况评估,从而确定何种初始暴露特征(危险因素)与疾病或结果相关联。随着研究的进行,每个队列中参与者的结果将被衡量并记录,并且与具体特征的关系也将被确定。

此类研究通常(但并非一定)是前瞻性的。它们能够提供真实的发病率和相对风险,并且会揭露与结果间意料之外的关联性。此类研究最适用于检查常见的医疗结果。与病例对照研究相比,队列研究相对昂贵,因为需要大量参与者并且需要较长的时间才能完成。随着时间的推移,队列研究更易发生失访偏倚以及与方法变化相关的偏倚。

如何获得批准并注册您的临床研究

大多数临床研究都将由机构审查委员会(英文称为 “institutional review board” 或 “IRB”)进行审查、监督与批准。机构审查委员会由医师、统计员与社区成员共同组成。他们的职责是确保研究符合道德准则,以保护参与者的权利与福利,并确保与潜在利益相比所承担的风险是合理的。

在美国,以下两种情况下临床试验必须经过机构审查委员会的批准:如正对美国食品与药物管理局 (FDA) 监管的药物、生物制品或医疗设备进行研究;如临床试验由联邦政府出资或执行。

截至 2005 年 7 月 1 日,国际医学杂志编辑委员会 (ICMJE) 要求临床试验必须在发表其结果前进行注册登记。由美国国家医学图书馆 (NLM) 管理的 ClinicalTrials.gov 是首个在线临床试验注册表,也是目前规模最大、使用最广泛的注册表。

临床试验注册非常重要,因为它提供了更高的透明度,并且能够获得临床试验结果和方案。ClinicalTrials.gov 允许临床试验在研究阶段的任何时间点进行注册(在研究开始后、在患者报名完成后,甚至在研究完成后),但国际医学杂志编辑委员会严格要求在首位患者报名前或报名时必须完成研究注册(预注册)。如果特定临床试验未进行预注册,则它将无法在遵循国际医学杂志编辑委员会准则的任何杂志上进行发表。

随着国际临床试验注册表平台的启动,世界卫生组织已开始推动临床试验的注册工作。制药行业也开始采取行动,它们公布了使临床试验数据更加透明及公开的计划。2008 年 10 月发布的 Declaration of Helsinki 修订版中指出,“在招募首位受试对象前,每项临床试验都必须在可公开访问的数据库中进行注册。”

报告您的临床试验结果

您的文章在发表后会被学术界阅读和评论。您发表的数据将有助于系统评估、丰富临床指南或影响临床实践。

当报告研究结果时,确定适当的报告准则对您来说非常重要。The Equator Network已开发出一套原型决策树工具,可帮助您选择正确的报告准则。

Equator Network 还与Penelope Research合作,开发出一款在线应用程序以在选择过程中为您提供协助。请注意,此应用程序仅包含通用研究类型的常见报告准则,并不包含大多数采用非标准试验方法时使用的准则扩展。

表 1. 每种主要研究类型所使用的报告准则。

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(此表中的所有链接均获取自 http://www.equator-network.org/

研究类型 报告准则
随机试验 CONSORT
观察性研究 STROBE
系统性评价 PRISMA
病例报告 CARE
定性研究 SRQR, COREQ
诊断/预后研究 STARD, TRIPOD
质量改进研究 SQUIRE
经济评价 CHEERS
动物临床前研究 ARRIVE
研究方案 SPIRIT, PRISMA-P
临床实践准则 AGREE, RIGHT
标签 科研流程 临床医学 写作的清晰性

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